Yongin, Corea del Sur , 11 de febrero de 2025 / PRNewswire/ – GC BioPharma, una compañía biofarmacéutica de Corea del Sur, anunció en 10 de febreroth que presentó actualizaciones de desarrollo sobre sus tuberías LSD (trastorno de almacenamiento lisosómico) en el Simposio Mundial 2025, mantenidos por 3 de febrerord a 7th2025, en San Diego, EE.UU.
World Symposium 2025 es una conferencia internacional o expertos en trastornos de almacenamiento lisosómico para compartir e intercambiar información por investigar un mejor tratamiento de los trastornos.
En el Simposio de este año, muchos presentadores compartieron los últimos avances en la investigación de las enfermedades raras, incluidas las presentaciones de póster de GC BioPharma en los resultados del estudio no clínico de “GC2025A”, su terapia de chaperona oral para Gangliosidosis GM1 (GM1) y ” GC1130A “, para el síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA).
La gangliosidosis GM1 es un trastorno neurodegenerativo causado por una deficiencia autosómica recesiva de la enzima β-galactosidasa 1 (GLB1). Este trastorno afecta a aproximadamente 1 de cada 100,000 recién nacidos, y la mayoría de los que exhiben síntomas antes de los 6 años. Actualmente, no hay un tratamiento efectivo disponible para curar o revertir la progresión de esta enfermedad devastadora, que se caracteriza por convulsiones y debilidad muscular.
En su presentación de carteles, GC Biopharma dio a conocer datos prometedores de ensayos no clínicos para su fármaco candidato GM1. Los resultados demostraron que, cuando se administraron por vía oral a los modelos animales GM1 durante un período de 7 días, el medicamento condujo a una reducción notable de más del 70% en los niveles de GM1 dentro del cerebro.
La presentación continuó compartiendo el resultado del estudio no clínico de GC1130A, un síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA). El síndrome de Sanfilippo es una enfermedad rara heredada en un rasgo autosómico recesivo, en el que Heparan Sulfato (HS) se acumula en el cuerpo debido a un defecto genético, causando déficit cerebral gradual y severo, principalmente en el cerebro. Esta enfermedad rara hace que la mayoría de los pacientes mueran alrededor de los 15 años. Sin un tratamiento aprobado hasta ahora, existen enormes necesidades médicas no satisfechas entre los pacientes.
En la presentación, GC BioPharma compartió que los resultados del estudio no clínico demostraron una administración robusta de fármacos a través de la inyección de ICV, en comparación con Intratecal (IT). La administración de ICV ofrece efectivamente GC1130A al cerebro, lo que resulta en una reducción del líquido cefalorraquídeo (LCR) HS y biomarcadores neuroinflamatorios en el modelo de ratones de enfermedad MPS IIIA.
GC1130A es un primer fármaco en su clase que GC Biofarma está desarrollando en colaboración con Nobel Pharma. GC1130A está actualmente bajo el ensayo clínico multinacional de la fase 1 en los Estados Unidos, Corea y Japón Basado en las aprobaciones IND de cada país.
Sookyung ShinJefe de División Médica de GC Biopharma declaró: “Continuaremos aprovechando nuestra experiencia, conocimiento y conocimientos en el desarrollo de tratamientos para enfermedades de almacenamiento lisosómico y ampliaremos nuestro alcance a otras enfermedades raras para proporcionar nuevas opciones de tratamiento a los pacientes. ”
Acerca de GC Biofarma
GC BioPharma (anteriormente conocido como Green Cross Corporation) es una compañía biofarmacéutica que ofrece terapias y vacunas con proteínas que ahorran y lo que soportan la vida. Con sede en Yongin, Corea del SurGC BioPharma es uno de los principales fabricantes de productos de proteínas plasmáticas y de vacunas a nivel mundial y se ha dedicado a soluciones de salud de calidad durante más de medio siglo.
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