Un nuevo estudio dirigido por investigadores del Winship Cancer Institute de la Universidad Emory y el Abramson Cancer Center de la Universidad de Pensilvania demuestra que una plataforma única en su tipo que utiliza inteligencia artificial (IA) podría ayudar a los médicos y pacientes a evaluar si un paciente individual y en qué medida pueden beneficiarse de una terapia particular que se está probando en un ensayo clínico. Esta plataforma de inteligencia artificial puede ayudar a tomar decisiones de tratamiento informadas, comprender los beneficios esperados de terapias novedosas y planificar la atención futura.
El estudio, publicado en Medicina de la naturalezafue dirigido por el oncólogo médico certificado Ravi B. Parikh, MD, MPP, director médico de Data and Technology Applications Shared Resource en Winship Cancer Institute de la Universidad de Emory y profesor asociado en el Departamento de Hematología y Oncología Médica de la Escuela de la Universidad de Emory. de Medicina, que desarrolla e integra aplicaciones de IA para mejorar la atención de los pacientes con cáncer. Qi Long, PhD, profesor de Bioestadística y Ciencias de la Información y la Computación, y director fundador del Centro de Ciencia de Datos sobre el Cáncer de la Universidad de Pensilvania, y director asociado de Ciencia de Datos Cuantitativos del Centro Oncológico Abramson de Penn Medicine, fue co -autor principal. El primer autor del estudio fue Xavier Orcutt, MD, aprendiz en el laboratorio de Parikh. Otros autores del estudio fueron Kan Chen, estudiante de doctorado en formación en el laboratorio de Long, y Ronac Mamtani, profesor asociado de medicina en la Universidad de Pensilvania.
Parikh y sus colegas investigadores desarrollaron TrialTranslator, un marco de aprendizaje automático para “traducir” los resultados de los ensayos clínicos a poblaciones del mundo real. Al emular 11 ensayos clínicos emblemáticos sobre el cáncer utilizando datos del mundo real, pudieron recapitular los hallazgos reales de los ensayos clínicos, lo que les permitió identificar qué grupos distintos de pacientes pueden responder bien a los tratamientos en un ensayo clínico y cuáles no.
“Esperamos que esta plataforma de IA proporcione un marco para ayudar a los médicos y pacientes a decidir si los resultados de un ensayo clínico pueden aplicarse a pacientes individuales”, afirma Parikh. “Además, este estudio puede ayudar a los investigadores a identificar subgrupos en los que los tratamientos novedosos no funcionan, lo que impulsará nuevos ensayos clínicos para esos grupos de alto riesgo”.
“Nuestro trabajo demuestra el enorme potencial de aprovechar la IA/ML para aprovechar el poder de datos ricos pero complejos del mundo real para hacer avanzar la medicina de precisión en su máxima expresión”, añade Long.
Generalización limitada de los resultados de los ensayos.
Parikh explica que los ensayos clínicos de posibles tratamientos nuevos son limitados porque menos del 10% de todos los pacientes con cáncer participan en un ensayo clínico. Esto significa que los ensayos clínicos a menudo no representan a todos los pacientes con ese cáncer. Incluso si un ensayo clínico muestra que una nueva estrategia de tratamiento tiene mejores resultados que la atención estándar, “hay muchos pacientes en los que el nuevo tratamiento no funciona”, dice Parikh.
“Este marco y nuestras calculadoras de código abierto permitirán a los pacientes y médicos decidir si los resultados de los ensayos clínicos de fase III son aplicables a pacientes individuales con cáncer”, afirma, y añade que “este estudio ofrece una plataforma para analizar la generalización en el mundo real”. de otros ensayos aleatorios, incluidos ensayos que han tenido resultados negativos”.
Cómo hicieron su análisis
Parikh y sus colegas utilizaron una base de datos nacional de registros médicos electrónicos (EHR) de Flatiron Health para emular 11 ensayos controlados aleatorios emblemáticos (estudios que comparan los efectos de diferentes tratamientos asignando aleatoriamente a los participantes a grupos) que investigaron regímenes contra el cáncer considerados estándar de atención para el cuatro neoplasias malignas sólidas avanzadas más prevalentes en los Estados Unidos: cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado, cáncer de mama metastásico, cáncer de próstata metastásico y cáncer colorrectal metastásico.
lo que encontraron
Su análisis reveló que los pacientes con fenotipos de riesgo bajo y medio, que son rasgos basados en el aprendizaje automático que se utilizan para evaluar el pronóstico subyacente de un paciente, tenían tiempos de supervivencia y beneficios de supervivencia asociados al tratamiento similares a los observados en el estudio controlado aleatorio. ensayos. Por el contrario, aquellos con fenotipos de alto riesgo mostraron tiempos de supervivencia significativamente más bajos y beneficios de supervivencia asociados al tratamiento en comparación con los ensayos controlados aleatorios.
Sus hallazgos sugieren que el aprendizaje automático puede identificar grupos de pacientes del mundo real en los que los resultados de los ensayos controlados aleatorios son menos generalizables. Esto significa, añaden, que “los pacientes del mundo real probablemente tengan pronósticos más heterogéneos que los participantes de ensayos controlados aleatorios”.
¿Por qué esto es importante?
El equipo de investigación concluye que el estudio “sugiere que el pronóstico del paciente, más que los criterios de elegibilidad, predice mejor la supervivencia y el beneficio del tratamiento”. Recomiendan que los ensayos prospectivos “deberían considerar formas más sofisticadas de evaluar el pronóstico de los pacientes al momento de su ingreso, en lugar de depender únicamente de criterios estrictos de elegibilidad”.
Es más, citan recomendaciones de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica y Amigos de la Investigación del Cáncer de que se deben hacer esfuerzos para mejorar la representación de los subgrupos de alto riesgo en ensayos controlados aleatorios “considerando que los efectos del tratamiento para estos individuos pueden diferir de los de otros participantes”. “
En cuanto al papel de la IA en estudios como este, Parikh dice: “Pronto, con la supervisión y la evidencia adecuadas, habrá una marea creciente de biomarcadores basados en IA que pueden analizar patología, radiología o información de registros médicos electrónicos para ayudar a predecir si los pacientes responderán o no a ciertas terapias, diagnosticarán cánceres antes o darán como resultado mejores pronósticos para nuestros pacientes”.
Esta investigación fue apoyada por subvenciones del Instituto Nacional de Salud: K08CA263541, P30CA016520 y U01CA274576.
Fuente:
Referencia de la revista:
Orcutt, X., et al. (2025). Evaluación de la generalización de los resultados de los ensayos de oncología a pacientes del mundo real mediante emulaciones de ensayos basadas en aprendizaje automático. Medicina de la naturaleza. doi.org/10.1038/s41591-024-03352-5.
